Μια μικρή μελέτη των ασθενών με νόσο του Stargardt διαπίστωσε ότι η συντριπτική πλειονότητα των ατόμων με την πάθηση είχαν βελτιώσει ή σταθεροποιήσει την όραση μετά από θεραπεία βλαστικών κυττάρων μυελού των οστών.

Από τους 34 οφθαλμούς που έλαβαν θεραπεία, περίπου το 62% αυτών βελτιώθηκε και περίπου το 24% παρέμεινε σταθερό, ενώ περίπου το 15% εμφάνισε συνεχή εξέλιξη της νόσου.

Οι συμμετέχοντες έλαβαν θεραπεία ως μέρος της μελέτης θεραπείας Stem Cell Ophthalmology (SCOTS και SCOTS2) και παρακολουθήθηκαν για ένα έτος.

Η μέση βελτίωση της κεντρικής όρασης μετά τη θεραπεία ήταν περίπου 18% και κυμάνθηκε έως περίπου 81%. Στους 17 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία, 13 εμφάνισαν βελτίωση οπτικής οξύτητας στο ένα ή και στα δύο μάτια, τρία άτομα δεν έδειξαν απώλεια όρασης και μόνο η κατάσταση ενός ατόμου επιδεινώθηκε ως συνέπεια της εξέλιξης της νόσου. Σημειωτέον, περίπου το 94% των ασθενών είχαν βελτιωμένη όραση ή παρέμειναν σταθεροί, με τους ερευνητές να μην αναφέρουν ανεπιθύμητα συμβάντα μετά τη θεραπεία.

Οι ασθενείς με νόσο του Stargardt με προεγχειρητική 20/400 ή χειρότερη όραση δεν βελτιώθηκαν γενικά πέραν των 20/100. Ενώ αυτοί οι βαθμοί οπτικής αποκατάστασης είναι σημαντικοί και ευεργετικοί από λειτουργική άποψη, αυτό υποδηλώνει ότι η ανάκτηση της πλήρους λειτουργίας της ωχράς κηλίδος με μία μόνο θεραπεία μπορεί να είναι δύσκολη, σημείωσαν οι ερευνητές. Ακόμα, ένας ασθενής πήγε από την καταμέτρηση των δακτύλων σε 20/50 + 2.

Οι ασθενείς με οπτική οξύτητα καλύτερη των 20/200 διατηρούσαν γενικά τη λειτουργία της ωχράς κηλίδος και σε ορισμένες περιπτώσεις, παρουσίασαν σημαντική βελτίωση. Αυτό μπορεί να υποδηλώνει ότι η προηγούμενη θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει περισσότερα στους μηχανισμούς δράσης των βλαστικών κυττάρων του μυελού των οστών να αντιστρέψουν τη βλάβη και να προσφέρουν νευροπροστασία, ανέφεραν οι ερευνητές.

Αν και απαιτείται περαιτέρω έρευνα για να προσδιοριστεί ποιες συγκεκριμένες μεταλλάξεις και παθήσεις της ωχράς κηλίδος θα ωφεληθούν κατά πάσα πιθανότητα, η προσέγγιση των βλαστοκυττάρων που προέρχεται από τον μυελό των οστών μπορεί να θεωρηθεί επιλογή θεραπείας για ασθενείς με αυτήν την πάθηση, πρόσθεσαν οι ερευνητές.